Investigadores de la Universidad Austral y el CONICET validaron una nueva vía terapéutica que podría transformar el tratamiento de esta enfermedad grave.

Un equipo de científicos argentinos logró validar internacionalmente una estrategia innovadora para reducir el impacto de la hepatitis fulminante, también conocida como falla hepática aguda grave. El hallazgo demuestra que la inhibición de la proteína RAC1 mediante la molécula 1D-142 —originalmente diseñada para tratamientos oncológicos— genera un efecto protector en el hígado.

La hepatitis fulminante es una condición poco frecuente pero altamente letal: puede provocar la muerte en hasta el 40% de los pacientes que no acceden a un trasplante a tiempo.

Un avance prometedor en terapia hepática

El estudio comprobó que bloquear la proteína RAC1, cuya actividad aumenta en pacientes con hepatitis fulminante, reduce la inflamación, la necrosis celular y los marcadores bioquímicos de daño hepático.

La molécula fue probada en tres modelos animales y en explantes de tejidos hepáticos humanos con falla aguda. Los resultados fueron alentadores:

  • Reducción del 40% al 60% en los niveles de ALT y AST, enzimas que reflejan daño hepático.
  • Disminución de la acumulación de radicales libres (ROS).
  • Menor infiltración de células inflamatorias.
  • Regulación favorable de citoquinas proinflamatorias.

En muestras de hígado sano no se observaron signos de toxicidad, lo que sugiere un perfil de seguridad alentador para un eventual desarrollo farmacológico.

Impacto y futuro

“Lo que vimos fue algo similar en hígados humanos y animales: el daño era menor, la inflamación era menor. Esto abre una ventana hacia la posibilidad de impactar en tratamientos futuros”, explicaron los investigadores.

El trabajo fue liderado por el Laboratorio de Hepatología Experimental y Terapia Génica del Instituto de Investigaciones en Medicina Traslacional (Universidad Austral / CONICET). El proyecto, parte de la tesis doctoral de Bárbara Bueloni, contó con la dirección de los doctores Guillermo Mazzolini y Juan Bayo, la colaboración de Julieta Comin (INTI) y el apoyo de la biotecnológica Spectrum.

El estudio fue recientemente aceptado para publicación en la prestigiosa revista Journal of Hepatology Reports, marcando un hito en la investigación biomédica argentina.